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王夢(mèng)陽(yáng)主任醫(yī)師 醫(yī)生集團(tuán)-北京 神經(jīng)內(nèi)科 2022-06-2913:44:30來(lái)源：科技日?qǐng)?bào)近日,靈北公司宣布,一項(xiàng)針對(duì)多系統(tǒng)萎縮(MSA)患者的全球性臨床研究20058N(TALISMAN)將在中國(guó)和歐盟區(qū)域多家頂尖研究中心同步開(kāi)展。TALISMAN是一項(xiàng)在相對(duì)早期的MSA患者中進(jìn)行的觀察性、前瞻性、多中心隊(duì)列研究,將探索MSA患者的疾病進(jìn)展和生物標(biāo)志物。TALISMAN中國(guó)研究部分還將對(duì)統(tǒng)一多系統(tǒng)萎縮評(píng)分量表UnifiedMultipleSystemAtrophyRatingScale(UMSARS)中文版進(jìn)行心理測(cè)量學(xué)驗(yàn)證。該研究獲得的信息將支持MSA藥物的開(kāi)發(fā),包括幫助確定臨床試驗(yàn)的目標(biāo)人群,以及更有效地評(píng)價(jià)治療效果等。MSA是一種罕見(jiàn)的、進(jìn)展迅速的散發(fā)性神經(jīng)退行性疾病,美國(guó)和歐盟地區(qū)的患病率為2-5/100000,其中MSA-P(以帕金森癥狀為突出癥狀的MSA)病例約占70%。在中國(guó),MSA已納入第一批罕見(jiàn)病目錄,但目前缺乏流行病學(xué)數(shù)據(jù)。TALISMAN研究將幫助更好地了解該疾病在參與研究的中心所在國(guó)家或區(qū)域的流行病學(xué)情況。大多數(shù)患者被診斷為MSA時(shí)的年齡為50-60歲,出現(xiàn)癥狀后的平均生存期為6-10年。由于MSA很難確診,一些患者在診斷方面通常需要經(jīng)歷一個(gè)漫長(zhǎng)的過(guò)程。在歐洲和美國(guó),一些前瞻性自然史研究已探究了MSA的疾病進(jìn)展,制定了統(tǒng)一的MSA評(píng)定量表(UMSARS),以此作為MSA疾病進(jìn)展的替代測(cè)量方法,該量表被認(rèn)為是MSA臨床評(píng)估的金標(biāo)準(zhǔn)。目前,UMSARS已經(jīng)有多種語(yǔ)言版本,但UMSARS中文版尚未經(jīng)過(guò)標(biāo)準(zhǔn)化方法進(jìn)行驗(yàn)證,因此本研究將為中國(guó)參與到未來(lái)藥物的全球同步研發(fā)打下基礎(chǔ)。目前,TALISMAN研究已經(jīng)在中國(guó)成功開(kāi)啟,第一個(gè)受試者的第一次訪視(FirstPatientFirstVisit)也已于6月25日達(dá)成。在歐盟開(kāi)展的TALISMAN研究將于2022年9月正式啟動(dòng)。“由于MSA病情復(fù)雜、進(jìn)展迅速且對(duì)藥物反應(yīng)不佳,因此MSA在疾病管理上面臨著諸多挑戰(zhàn)。目前現(xiàn)有的MSA治療干預(yù)局限于對(duì)癥治療,這未能解決神經(jīng)退行性進(jìn)程的問(wèn)題,患者藥物治療的獲益有限、而且不持久?！?0058N(TALISMAN)研究中國(guó)區(qū)牽頭研究者、北京協(xié)和醫(yī)院崔麗英教授表示,“針對(duì)中國(guó)MSA患者開(kāi)展的觀察性、前瞻性、多中心的研究,將有助于加深我們對(duì)這一罕見(jiàn)病的了解,并幫助我們推進(jìn)探索行之有效的臨床治療方案,期待未來(lái)可以最終幫助到患者延遲疾病臨床進(jìn)程,幫助他們以及看護(hù)者減輕負(fù)擔(dān),提升生活質(zhì)量?！膘`北中國(guó)藥物開(kāi)發(fā)副總裁璞瀾琳(LoneBjergeBrandborg)表示:“靈北公司在腦部疾病領(lǐng)域有非常廣闊和深厚的經(jīng)驗(yàn)。創(chuàng)新是靈北實(shí)現(xiàn)研究轉(zhuǎn)化、藥物開(kāi)發(fā)的核心。我們希望通過(guò)不懈努力,幫助中國(guó)患者恢復(fù)腦部健康,使每個(gè)人都能成為最好的自己,并與廣大優(yōu)秀的合作伙伴一同努力,為中國(guó)和全球患者不斷帶來(lái)健康和希望?！?/a>2022年07月02日
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黃越主治醫(yī)師 北京天壇醫(yī)院 神經(jīng)病學(xué)中心 多系統(tǒng)萎縮聯(lián)盟總結(jié)了一份清單，列出了目前正在為MSA開(kāi)發(fā)的30多種潛在治療方法。下圖將使您一目了然地了解它們?cè)谒幬镩_(kāi)發(fā)過(guò)程中的進(jìn)展情況。為了幫助您找到更詳細(xì)的信息，我們將列表分為臨床試驗(yàn)階段和實(shí)驗(yàn)室研究階段。???欲了解多系統(tǒng)萎縮治療管線藥的新內(nèi)容，請(qǐng)關(guān)注我們的公眾號(hào)，也可聯(lián)系曹大夫加入天壇MSA登記群，曹大夫：18811137578。1.2021年11月8日：靈北（Lundbeck）啟動(dòng)一項(xiàng)針對(duì)多系統(tǒng)萎縮的潛在新療法的II期研究?2.2021年10月26日：梯瓦(Teva)和MODAG宣布就神經(jīng)退行性疾病候選藥物進(jìn)行許可合作3.2021年10月19日：AlterityTherapeutics宣布擴(kuò)大ATH4342期臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃4.2021年10月15日：化合物ATH434可預(yù)防多系統(tǒng)萎縮小鼠模型中的α-突觸核蛋白毒性5.2021年9月29日：弗洛里神經(jīng)科學(xué)與心理健康研究所（FloreyInstituteofNeuroscienceandMentalHealth）發(fā)表由多系統(tǒng)萎縮聯(lián)盟資助的研究6.2021年9月29日：Lupin在美國(guó)推出屈昔多巴膠囊7.2021年9月27日：Biohaven提供第3階段試驗(yàn)和多系統(tǒng)萎縮(MSA)計(jì)劃的更新8.2021年9月23日：InhibikaseTherapeutics獲得美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院的資助，用于評(píng)估IkT-148009治療多系統(tǒng)萎縮9.2021年9月22日：ICBII宣布批準(zhǔn)其關(guān)于血腦屏障滲透技術(shù)的第7項(xiàng)專利，使其針對(duì)阿爾茨海默氏癥、帕金森氏癥和其他神經(jīng)退行性疾病的藥物的臨床試驗(yàn)更加接近10.2021年9月15日：TheravanceBiopharma,Inc.宣布Ampreloxetine用于有癥狀的神經(jīng)源性直立性低血壓患者3期研究的結(jié)果11.2021年7月27日：ACImmune宣布戰(zhàn)略收購(gòu)行業(yè)領(lǐng)先的帕金森氏病疫苗候選者12.2021年7月15日：新出版物表明ATH434具有神經(jīng)保護(hù)作用13.2021年7月1日：AlterityTherapeutics授予了一項(xiàng)針對(duì)主要神經(jīng)退行性疾?。òò柎暮Ｄ习Y和帕金森氏癥）的新美國(guó)專利14.2021年6月23日：歐盟ATH4342期臨床試驗(yàn)監(jiān)管指南15.2021年6月11日：更新了關(guān)于Verdiperstat的問(wèn)答16.2021年5月：Biohaven評(píng)估BHV-3241（Verdiperstat）療效和安全性的研究更新17.2021年4月21日：ATH434保護(hù)腦細(xì)胞并改善帕金森病患者的運(yùn)動(dòng)功能18.2021年2月5日：Biohaven分享Verdiperstat的作用機(jī)制19.2020年12月23日：MODAG啟動(dòng)帕金森病中Anle138b的首次患者1b期試驗(yàn)20.2020年12月3日：基于c-Abl激酶在MSA神經(jīng)變性中的關(guān)鍵作用的證明，抑制酶推進(jìn)多系統(tǒng)萎縮(MSA)開(kāi)發(fā)計(jì)劃21.2020年11月16日：Alterity宣布用于治療神經(jīng)退行性疾病的下一代化合物(ATH434)的美國(guó)專利獲批22.2020年11月6日：屈昔多巴初始維持劑量對(duì)神經(jīng)源性直立性低血壓患者治療持久性的影響23.2020年11月6日：M-STAR，一項(xiàng)正在進(jìn)行的針對(duì)具有多系統(tǒng)萎縮-基線特征的參與者的第3階段研究(Verdiperstat)24.2020年10月27日：Alterity開(kāi)始在bioMUSE研究(ATH434)中招募多系統(tǒng)萎縮患者25.2020年10月16日：IXICO和NYULangoneHealth簽署協(xié)議，在多系統(tǒng)萎縮（西羅莫司）中開(kāi)發(fā)新型成像標(biāo)記物26.2020年9月24日：通過(guò)PD03AFFITOPE?和Anle138b靶向α-突觸核蛋白可挽救多系統(tǒng)萎縮模型中的神經(jīng)退行性病變：臨床相關(guān)性27.2020年9月3日：多系統(tǒng)萎縮中特異性活性α-突觸核蛋白免疫療法PD01A和PD03A的1期隨機(jī)試驗(yàn)28.2020年8月5日：MODAG成功完成其主要候選藥物Anle138b的第一階段研究，并從MichaelJ.Fox基金會(huì)獲得額外的140萬(wàn)美元29.2020年8月4日：新數(shù)據(jù)獨(dú)立證實(shí)并擴(kuò)展了實(shí)驗(yàn)室發(fā)現(xiàn)并擴(kuò)展了ATH434（PBT-434）的安全性30.2020年7月21日：Biohaven提前完成Verdiperstat治療多系統(tǒng)萎縮的國(guó)際3期臨床試驗(yàn)的注冊(cè)31.2020年7月1日：AlterityTherapeutics與美國(guó)FDA的會(huì)議為ATH434（PBT-434）提供了開(kāi)發(fā)途徑32.2020年4月30日：MSA聯(lián)盟博客–MSA干細(xì)胞注意事項(xiàng)33.2020年4月16日：MSA聯(lián)盟博客–關(guān)于Verdiperstat臨床試驗(yàn)的問(wèn)答34.2020年4月14日：尼羅替尼未能預(yù)防多系統(tǒng)萎縮小鼠模型中的突觸核蛋白病和細(xì)胞丟失。35.2020年3月18日：Biohaven的Verdiperstat獲得治療多系統(tǒng)萎縮的快速通道指定36.2020年1月21日：StealthBioTherapeutics啟動(dòng)SBT-272的首次人體研究37.2020年1月14日：歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)Alterity的主要候選藥物(PBT-434)的孤兒指定38.2019年12月18日：MODAG啟動(dòng)Anle138b的首次人體1期臨床試驗(yàn)39.2019年12月18日：尼羅替尼研究結(jié)果顯示帕金森病患者應(yīng)繼續(xù)使用該藥物40.2019年11月18日：FTY720-Mitoxy在多系統(tǒng)萎縮小鼠模型中減少突觸核蛋白病和神經(jīng)炎癥，恢復(fù)行為和線粒體功能，并增加GDNF表達(dá)。(芬戈莫德)41.2019年11月4日：研究人員開(kāi)始試驗(yàn)藥物以減緩神經(jīng)退行性疾病多系統(tǒng)萎縮(Exendin-4)的進(jìn)展42.2019年10月5日：帕金森病疫苗顯示出可喜的結(jié)果(PD01A)43.2019年8月2日：綠茶提取物對(duì)多系統(tǒng)萎縮(ECGC)沒(méi)有顯著益處MSA臨床試驗(yàn)階段用藥如下：本文來(lái)源：MSATreatmentPipeline|MultipleSystemAtrophyCoalition撰稿：佚名編輯：楊青審校：曹凌曉2022年05月27日2278
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多系統(tǒng)萎縮相關(guān)科普號(hào)
黃河清醫(yī)生的科普號(hào)
黃河清 副主任醫(yī)師
陸軍軍醫(yī)大學(xué)第一附屬醫(yī)院
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孫虹醫(yī)生的科普號(hào)
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