廣州市第一人民醫(yī)院

公立三甲綜合醫(yī)院

推薦專家

疾?。? 再生障礙性貧血
醫(yī)院科室： 不限
開通的服務(wù)： 不限
醫(yī)生職稱： 不限
出診時(shí)間： 不限

再生障礙性貧血科普知識 查看全部

再生障礙性貧血的治療進(jìn)展有哪些？再生障礙性貧血（AA）是一種罕見的骨髓衰竭性疾病，近年來其治療取得了顯著進(jìn)展，以下是詳細(xì)介紹：?免疫抑制治療（IST）的進(jìn)展藥物組合優(yōu)化：標(biāo)準(zhǔn)的IST方案是使用抗胸腺細(xì)胞球蛋白（ATG）聯(lián)合環(huán)孢素A（CsA），但近年來，艾曲泊帕作為一種口服血小板生成素受體激動劑，被加入到IST中，取得了良好效果。美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）對25例初始IST無效的SAA患者進(jìn)行艾曲泊帕劑量遞增治療，最終44%獲得血液學(xué)反應(yīng)。且NIH發(fā)現(xiàn)艾曲泊帕聯(lián)合IST作為一線方案治療初治SAA時(shí)，6個(gè)月時(shí)完全緩解（CR）率58%，部分血液學(xué)反應(yīng)（PR）率35%，總反應(yīng)率（ORR）為93%，顯著優(yōu)于以往IST的ORR。療效預(yù)測指標(biāo)的研究：目前研究發(fā)現(xiàn)，SAA發(fā)病和IST間隔時(shí)間、殘留造血功能等因素對療效有影響。病程長者殘留造血干細(xì)胞少，且造血微環(huán)境損傷更重，IST效果不佳。此外，一些新的生物標(biāo)志物和基因檢測也在研究中，以期更準(zhǔn)確地預(yù)測IST的療效，從而為個(gè)體化治療方案的制定提供依據(jù)。?造血干細(xì)胞移植（HSCT）的進(jìn)展供者來源的拓展：過去，同胞全相合供者是首選，但如今，隨著技術(shù)的發(fā)展，無關(guān)供者移植、臍血移植、單倍體相合移植（haplo-HSCT）以及以上兩者聯(lián)合移植治療SAA也日趨成熟。北京大學(xué)人民醫(yī)院采用“北京方案”haplo-HSCT作為一線治療SAA，其結(jié)果與同期一線選擇同胞全相合移植相比，中性粒細(xì)胞植入率、血小板植入率并無顯著差異，3年的總生存率（OS）、無事件生存率（EFS）率兩者相似，因此在中國SAA治療推薦中，對于無同胞或非血緣全相合供者的年輕患者，haplo-HSCT亦可考慮作為一線治療方案。移植預(yù)處理方案的改進(jìn)：基于氟達(dá)拉濱的預(yù)處理方案在老年患者中取得了較好的效果，使得接受同胞全相合移植的患者年齡上限得以提高。此外，針對不同供者來源和患者個(gè)體情況的預(yù)處理方案也在不斷優(yōu)化，以降低移植相關(guān)并發(fā)癥的發(fā)生率，提高移植成功率。?新型治療方法的探索臍血調(diào)節(jié)性T細(xì)胞（CB-Treg）過繼療法：Treg在SAA中存在缺陷和減少，而CB-Treg過繼治療在誘導(dǎo)AA的異種模型中可逆轉(zhuǎn)這種缺陷，從而產(chǎn)生療效。近期開展的Ⅰ期臨床研究嘗試通過CB-Treg過繼療法治療炎癥性骨髓衰竭，包括SAA，期望未來能取得良好療效。其他免疫調(diào)節(jié)劑和靶向治療：一些新的免疫調(diào)節(jié)劑和靶向藥物正在研究中，如針對特定免疫通路或細(xì)胞因子的單克隆抗體等，有望為SAA的治療提供新的選擇。?支持治療的改進(jìn)感染預(yù)防和管理：隨著對感染機(jī)制的深入理解和新型抗菌藥物、抗病毒藥物及抗真菌藥物的應(yīng)用，感染的預(yù)防和治療效果得到提升。此外，嚴(yán)格的無菌操作、環(huán)境控制以及患者教育等措施，也有助于降低感染的發(fā)生率。輸血支持和鐵過載管理：優(yōu)化輸血策略，減少輸血相關(guān)并發(fā)癥的發(fā)生。同時(shí)，對于長期輸血導(dǎo)致鐵過載的患者，新型的鐵螯合劑的應(yīng)用更加方便、有效，可減輕鐵過載對臟器的損害。