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再生障礙性貧血科普知識 查看全部

再生障礙性貧血的治療進展有哪些?再生障礙性貧血(AA)是一種罕見的骨髓衰竭性疾病,近年來其治療取得了顯著進展,以下是詳細介紹:?免疫抑制治療(IST)的進展藥物組合優(yōu)化:標準的IST方案是使用抗胸腺細胞球蛋白(ATG)聯(lián)合環(huán)孢素A(CsA),但近年來,艾曲泊帕作為一種口服血小板生成素受體激動劑,被加入到IST中,取得了良好效果。美國國立衛(wèi)生研究院(NIH)對25例初始IST無效的SAA患者進行艾曲泊帕劑量遞增治療,最終44%獲得血液學反應(yīng)。且NIH發(fā)現(xiàn)艾曲泊帕聯(lián)合IST作為一線方案治療初治SAA時,6個月時完全緩解(CR)率58%,部分血液學反應(yīng)(PR)率35%,總反應(yīng)率(ORR)為93%,顯著優(yōu)于以往IST的ORR。療效預(yù)測指標的研究:目前研究發(fā)現(xiàn),SAA發(fā)病和IST間隔時間、殘留造血功能等因素對療效有影響。病程長者殘留造血干細胞少,且造血微環(huán)境損傷更重,IST效果不佳。此外,一些新的生物標志物和基因檢測也在研究中,以期更準確地預(yù)測IST的療效,從而為個體化治療方案的制定提供依據(jù)。?造血干細胞移植(HSCT)的進展供者來源的拓展:過去,同胞全相合供者是首選,但如今,隨著技術(shù)的發(fā)展,無關(guān)供者移植、臍血移植、單倍體相合移植(haplo-HSCT)以及以上兩者聯(lián)合移植治療SAA也日趨成熟。北京大學人民醫(yī)院采用“北京方案”haplo-HSCT作為一線治療SAA,其結(jié)果與同期一線選擇同胞全相合移植相比,中性粒細胞植入率、血小板植入率并無顯著差異,3年的總生存率(OS)、無事件生存率(EFS)率兩者相似,因此在中國SAA治療推薦中,對于無同胞或非血緣全相合供者的年輕患者,haplo-HSCT亦可考慮作為一線治療方案。移植預(yù)處理方案的改進:基于氟達拉濱的預(yù)處理方案在老年患者中取得了較好的效果,使得接受同胞全相合移植的患者年齡上限得以提高。此外,針對不同供者來源和患者個體情況的預(yù)處理方案也在不斷優(yōu)化,以降低移植相關(guān)并發(fā)癥的發(fā)生率,提高移植成功率。?新型治療方法的探索臍血調(diào)節(jié)性T細胞(CB-Treg)過繼療法:Treg在SAA中存在缺陷和減少,而CB-Treg過繼治療在誘導AA的異種模型中可逆轉(zhuǎn)這種缺陷,從而產(chǎn)生療效。近期開展的Ⅰ期臨床研究嘗試通過CB-Treg過繼療法治療炎癥性骨髓衰竭,包括SAA,期望未來能取得良好療效。其他免疫調(diào)節(jié)劑和靶向治療:一些新的免疫調(diào)節(jié)劑和靶向藥物正在研究中,如針對特定免疫通路或細胞因子的單克隆抗體等,有望為SAA的治療提供新的選擇。?支持治療的改進感染預(yù)防和管理:隨著對感染機制的深入理解和新型抗菌藥物、抗病毒藥物及抗真菌藥物的應(yīng)用,感染的預(yù)防和治療效果得到提升。此外,嚴格的無菌操作、環(huán)境控制以及患者教育等措施,也有助于降低感染的發(fā)生率。輸血支持和鐵過載管理:優(yōu)化輸血策略,減少輸血相關(guān)并發(fā)癥的發(fā)生。同時,對于長期輸血導致鐵過載的患者,新型的鐵螯合劑的應(yīng)用更加方便、有效,可減輕鐵過載對臟器的損害。